摘要 |
Partículas para transfección para suministrar ácido nucleico a células eucariotas superiores in vitro e in vivo, comprendiendo una o más moléculas de ácido nucleico condensadas mediante moléculas catiónicas orgánicas. Las partículas discretas y estables se obtienen complejando las moléculas de ácido nucleico con moléculas precursoras catiónicas orgánicas idénticas o diferentes sin entrecruzar las moléculas del ácido nucleico, y uniendo covalentemente las moléculas precursoras entre sí sobre el molde de ácido nucleico. Para la especificidad celular, las partículas pueden llevar moléculas de especificidad o senalamiento como diana, por ejemplo azúcares. Las moléculas precursoras catiónicas son lípidos obtenidos por dimerización u oligomerización de moléculas precursoras de detergentes catiónicos, elegida entre tioles, hidrazidas de ácido, aldehídos, aminas y restos de etileno que están adecuadamente sustituidos para proporcionar enaminas. El resto lipofílico se elige entre amidas lipofílicas, ésteres o éteres. Se caracteriza porque la función para la unión a moléculas de ácido nucleico es guanidina. Una partícula para transfección se caracteriza porque las moléculas precursoras detergentes catiónicas comprende: a) al menos una función para la unión a otra u otras moléculas de detergente, b) al menos un resto lipofílico, c) una cadena principal receptora no tóxica, d) un grupo catiónico para la unión de las moléculas de ácido nucleico. Las partículas contienen preferentemente solo una molécula de ácido nucleico, lo que las hace útiles para terapia génica y para el suministro de grandes moléculas de DNA.
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