化合物、它们的制备及其在细胞中核酸转移的应用

摘要

本发明涉及用于细胞中转移核酸的新化合物。更具体地,这些新化合物属于脂多胺类,它们含有脒官能团。这些化合物可用于向不同种类的细胞中转移目的核酸,在体外、在体内或离体均可。

主权项

1、具有下述通式(I)的呈D、L或DL形式的脂多胺，以及它们的 盐：式中： -R₁、R₂和R₃各自代表氢原子或-(CH₂)q-NRR′，其中 ·q是包括1和6在内的1-6中的整数，q值在不同R₁、R₂和 R₃基团之间是彼此不相关的， ·R和R′各自代表氢原子或下述化学式(II)基团：式中r是包括0和6在内0-6中的整数，R₅各自代表氢原子或烃 残基， 条件是R₁、R₂和R₃基团中至少一个基团含有至少一个化学式(II) 基团， -m和n各自代表包括1和6在内的1-6中的整数，当n大于1 时，m可以取不同的值，而R₃在通式(I)中可具有不同的含意， -p代表包括1和6在内的1-6中的整数，以及 -R₄代表具有下述通式(III)的基团：式中： ·R₇和R₈各自代表氢原子或亲脂基团，R₇和R₈基团中至少一 个基团不是氢， ·t是包括0和10在内的0-10中的整数，当t是大于1的 整数时，R₆、X、Y和s在不同的结构单元[X-(CHR₆)_s-Y]中可以具有不 同的含意， ·X代表氧原子或硫原子，或氨基或烷基氨基，烷基取代基是 直链或支链的并含有1-8个碳原子， ·Y代表羰基或亚甲基， ·R₆代表氢原子或任选被取代的天然氨基酸侧链，以及 ·s代表包括1和10在内的1-10中的整数，并且当s等于1 时，R₆代表任选被取代的天然氨基酸侧链，当s大于1时，R₆代表氢 原子。