用羟酸酯提高胎儿血红蛋白水平

摘要

本发明涉及提高某一对象体内胎儿血红蛋白(HbF)水平的新方法，和通过提高需要此类治疗的对象体内HbF水平来治疗、预防或改善β-珠蛋白失调或其它与HbF有关的疾病的方法，包括用如下通式的一种或多种化合物给药：(I)XCH₂-CHX-CHX-C(＝O)-O-Z，(II)CH₃-CO-CH₂-C(＝O)-O-Z或(III)CH₃-CH₂-CO-C(＝O)-O-Z，式中X是H，或其中只有一个X可以是OH；Z是-CHR-O-C(＝O)R'，-CHR-O-C(＝O)-O-R'，或(IV)；R是H，烷基，芳基，芳烷基；且R'是烷基、氨基烷基、芳烷基、芳基、烷氧基、芳烷氧基和芳氧基，其中芳基本身和芳烷基、芳烷氧基与芳氧基中的芳基各选自由苯基、萘基、呋喃基或噻吩基组成的这一组，其中每个基团都是无取代的或有至少一个选自由烷基、烷氧基或卤素组成的这一组的取代基取代；及其药物上可接受的盐和药物前体。

主权项

1.提高某一对象体内HbF水平的方法，包括用通式(I)、(II)或(III)的一种或多种化合物给药：(I)XCH₂-CHX-CHX-C(＝O)-O-Z(II)CH₃-CO-CH₂-C(＝O)-O-Z(III)CH₃-CH₂-CO-C(＝O)-O-Z式中X是H，或其中只有一个X可以是OH；Z是-CHR-O-C(＝O)R′，-CHR-O-C(＝O)-O-R′，或R是H，烷基，芳基，芳烷基；和R’是烷基、氨基烷基、芳烷基、芳基、烷氧基、芳烷氧基和芳氧基，其中芳基本身和芳烷基、芳烷氧基与芳氧基中的芳基各选自由苯基、萘基、呋喃基或噻吩基组成的这一组，其中每个基团都是无取代的或有至少一个选自由烷基、烷氧基或卤素组成的这一组的取代基取代；及其药物上可接受的盐和药物前体。