GENETIC THERAPY OF DISEASES OF THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM WITH A CELL-SPECIFIC ACTIVE SUBSTANCE WHICH IS DEPENDENT ON THE CELL CYCLE

摘要

Es wird eine DNA-Sequenz für die Gentherapie von Erkrankungen des zentralen Nervensystems beschrieben. Die wesentlichen Elemente dieser DNA-Sequenz sind die Aktivatorsequenz, das Promotormodul und das Gen für die Wirksubstanz. Die Aktivatorsequenz wird zellspezifisch aktiviert in aktivierten Endothelzellen oder Gliazellen. Diese Aktivierung wird zellzyklusspezifisch reguliert durch das Promotormodul. Die Wirksubstanz stellt einen Nervenwachstumsfaktor, ein Enzym des Dopaninstoffwechsels und/oder einen Schutzfaktor für Nervenzellen dar. Die beschriebene DNA-Sequenz wird eingefügt in einen viralen oder nicht-viralen Vektor, ergänzt um einen Liganden mit Affinität für die Zielzelle.