TARGETED DELIVERY OF GENES ENCODING SECRETORY PROTEINS.

摘要

L'invention concerne des complexes moléculaires utilisés pour cibler un gène codant une protéine secrétoire sur une cellule spécifique in vivo et obtenir une secrétion de la protéine par la cellule ciblée. Un gène exprimable codant une protéine secrétoire voulue est transformé en complexe pour obtenir un conjugué d'un agent de liaison spécifique de cellule et d'un agent de liaison de gène. L'agent de liaison spécifique de cellule présente une spécificité pour une structure de surface cellulaire induisant l'intégration de ligands par endocytose. On peut citer à titre d'exemple l'asialoglycoprotéine récepteur d'hépatocytes. L'agent de liaison de gène est un composé tel qu'un polycation transformant en complexe stable le gène dans des conditions extra-cellulaires, et libérant ledit gène dans des conditions intra-cellulaires de manière qu'il peut fonctionner à l'intérieur d'une cellule. Le complexe moléculaire est stable et soluble dans des liquides phisiologiques et il peut être utilisé en thérapie des gènes afin de transfecter sélectivement des cellules in vivo pour permettre la production et la sécrétion d'une protéine secrétoire voulue.