ADENO-ASSOCIATED VIRUS-2 BASAL VECTORS.

摘要

La thérapie génétique implique le transfert et l'insertion stable d'informations génétiques nouvelles dans des cellules. L'invention concerne des vecteurs inoffensifs de thérapie génétique et fournit ainsi des vecteurs parvoviraux hybrides capables de s'intégrer dans des sites spécifiques d'un chromosome d'un mammifère sans aucune cytotoxicité significative et de diriger l'expression de gènes hétérologues spécifiques à des cellules érythroïdes. Ce vecteur hybride est utile en thérapie génétique, notamment pour traiter des hémoglobinopathies et d'autres maladies hématopoïétiques, et pour octroyer à des cellules spécifiques une résistance à des médicaments multiples. L'invention concerne en outre un procédé d'administration de niveaux constitutifs d'un produit pharmaceutique et un procédé de production d'une protéine de recombinaison.