THERAPEUTIC RIBOZYME COMPOSITIONS AND EXPRESSION VECTORS.

摘要

L'hépatite delta est utilisée comme vecteur pour inhiber des infections virales et pour exprimer des protéines in vivo d'une manière spécifique à la cellule. L'étendue de l'utilisation delta comme vecteur est élargie dans la présente invention de plusieurs façons importantes. Par exemple, un génome ARN delta capable d'auto-réplication est élargi pour porter des informations supplémentaires soit en codant pour l'ARN messager pour une protéine, soit pour une ribozyme ciblée, qui peut être amenée à des cellules du foie en utilisant des propriétés normalement infectieuses delta, ou à d'autres types de cellules en utilisant des agents viraux delta chimériques portant des protéines de surface modifiées. Dans un autre mode de réalisation, le vecteur delta est rendu autolimiteur de sorte que son rôle d'apport d'information ciblée est séparé de sa propriété virale de réplication infectieuse illimitée. Le ciblage s'effectue par l'utilisation de séquences accompagnant les séquences delta qui ont une affinité pour les sites sur l'ARN devant être clivés.