| 摘要 |
1. Способ лечения болезни Альцгеймера у млекопитающих, включающий введение в спинномозговую жидкость (cerebrospinal fluid, CSF) млекопитающему частицы rAAV, содержащей капсидный белок rAAV и вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу белка АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, который является эффективным для инфекции эпендимной клетки в млекопитающем, где эпендимная клетка секретирует АроЕ для лечения заболевания.2. Способ доставки защитной изоформы АроЕ в центральную нервную систему млекопитающего, включающий введение в спинномозговую жидкость (CSF) млекопитающего частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, который является эффективным для инфекции эпендимных клеток в млекопитающем, например эпендимных клеток, секретирующих АроЕ в CSF млекопитающего.3. Способ лечения заболевания у млекопитающего, включающий введение в эпендимные клетки млекопитающего частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу белка АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, посредством которого осуществляется доставка нуклеиновой кислоты в эпендимную клетку, где эпендимная клетка секретирует белок АроЕ для лечения заболевания.4. Способ доставки нуклеиновой кислоты, кодирующей защитную изоформу АроЕ в эпендимную клетку млекопитающего, включающий введение в эпендимную клетку частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, вс |
