| 摘要 |
本発明は、少なくとも一つのオープンリーディングフレーム（ＯＲＦ）を含み、当該のコードされたペプチドまたはタンパク質の発現を促進する少なくとも一つの修飾を含む、ＲＮＡに関する。更に、本発明は、被験体にジェット注射により投与される前述のような修飾ＲＮＡの、医学的使用に関する。本発明は更に、望ましくは遺伝子治療および／または遺伝子的ワクチン接種の分野における、ジェット注射による投与のための前記修飾ＲＮＡを含む医薬的組成品およびパーツキットに関する。加えて、本発明は、前記修飾ＲＮＡをジェット注射により投与することを含む、（哺乳類の）真皮または筋肉中のＲＮＡコードされたペプチドまたはタンパク質の（局在化された）発現を向上させるための方法に関する。そして最後に、本発明は、必要な被験体へのジェット注射により前記ＲＮＡを投与することを含む、処置の方法に関する。 |
