中枢神経系へのアデノ随伴ウイルスを介した遺伝子導入

摘要

中枢神経系の疾患に関連する遺伝子産物をコードするrAAVを、例えば前記遺伝子産物が存在しないか、または前記疾患を有さない哺乳動物と比較して前記遺伝子産物が低減したレベルで存在する哺乳動物に、髄腔内、脳室内または血管内投与することによって、前記中枢神経系の疾患に関連する1つまたは複数の症状を、防止、阻害、または処置するための方法を提供する。