| 摘要 |
"nova construção de vetor viral para síntese específica otimizada contínua de dopa por neurônios in vivo". a presente invenção relaciona-se a um sistema de expressão de um-vetor compreendendo uma sequência codificando dois polipeptídeos, tais como torosina hidroxilase (th e gtp-cicloidrolase 1 ( gch1). os dois polipeptídeos podem ser preferivelmente expressos em uma proporção entre 3:1 e 15:1, tal como entre 3:1 e 7:1. a invenção é últil no tratamento de distúrbios deficientes de catacolamina, tal como distúrbios deficientes em dopamina incluindo, mas não limitados a doença de parkinson. além disso, a presente invenção provê um método para distribuir a construção vetor a fim de limitar a produção aumentada de catecolamina ás células em necessidade da mesma. |
