高反復モチーフを備えたＤＮＡ配列を効率的かつ特異的に標的とするレアカットエンドヌクレアーゼの設計

摘要

本発明は、遺伝的な編集ツール及び遺伝子工学の方法の分野である。これは、特定の遺伝子疾患、特に、ハンチントン病のようないわゆる「トリプレットリピート病」の原因である、染色体中の反復性の高いモチーフを短縮するために設計されたレアカットヌクレアーゼの操作に関する。本発明は、反復モチーフを短縮する方法、反復障害を受けた遺伝子の反復モチーフを短縮するために使用するレアカットエンドヌクレアーゼ、それをコードするポリヌクレオチド及びベクター、並びに、得られる医薬組成物を包含する。