機能的なヌクレアーゼのための送達システム

摘要

インビボ、エクスビボ、またはインビトロにおける細胞内への機能的なエフェクター蛋白質の、超荷電蛋白質によって媒介される送達のための組成物、方法、戦略、キット、およびシステムが提供される。カチオン性脂質およびカチオン性ポリマーを用いる機能的なエフェクター蛋白質の送達のための組成物、方法、戦略、キット、およびシステムもまた提供される。機能的なエフェクター蛋白質は、限定無しに、転写調節因子（例えば、抑制因子または活性化因子）、リコンビナーゼ、ヌクレアーゼ（例えば、ＲＮＡによってプログラミング可能なヌクレアーゼ、例えばＣａｓ９蛋白質、ＴＡＬＥヌクレアーゼ、およびジンクフィンガーヌクレアーゼ）、デアミナーゼ、および他の遺伝子改変／編集酵素を包含する。機能的なエフェクター蛋白質は、ＴＡＬＥエフェクター蛋白質、例えば、ＴＡＬＥ転写活性化因子および抑制因子、さらにはＴＡＬＥヌクレアーゼを包含する。細胞内への機能的なエフェクター蛋白質の送達のための組成物、方法、戦略、およびシステムは治療および研究目的に有用であり、それらは疾患と結びついた遺伝子のターゲット化された操作、疾患と結びついた遺伝子の発現レベルの調節、および細胞運命のプログラミングを包含するが、これに限定されない。