グルコセレブロシダーゼモジュレーターおよびその使用

摘要

本発明は、グルコセレブロシダーゼをモジュレートおよび安定化し、ｉｎ ｖｉｖｏでのこれらの酵素活性を増強する、以下の構造式（Ｉ）のイソファゴミン（ｉｓｏｆｏｇａｍｉｎｅ）類似体を提供する。このような化合物、そのプロドラッグおよび組成物は、シヌクレイン病、リソソーム蓄積症および関連する神経変性疾患を処置するのに有用である。