| 发明名称 |
神経代謝性疾患についての遺伝子治療 |
| 摘要 |
【課題】中枢神経系を冒すリソソーム蓄積症を含む神経代謝性疾患、例えば、ニーマン-ピックA病を処置するための方法の提供。【解決手段】リソソーム加水分解酵素やメタロエンドペプチダーゼをコードする導入遺伝子を含む、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを含む組成物で、かつAAVベクターが逆行性様式で軸索性に輸送されて、導入遺伝子産物が投与部位より遠位に発現されるように、ニューロンの軸索末端を、治療的導入遺伝子を有する高力価AAVを含む組成物と接触させる段階を含む方法。【選択図】なし |
| 申请公布号 |
JP2017008118(A) |
申请公布日期 |
2017.01.12 |
| 申请号 |
JP20160205651 |
申请日期 |
2016.10.20 |
| 申请人 |
ジェンザイム・コーポレーション |
发明人 |
パッシーニ マルコ エイ．;スチュアート グレッグ;ダッジ ジェイムス |
| 分类号 |
A61K35/76;A61K38/46;A61K48/00;A61P25/00;A61P25/28;C12N15/864 |
主分类号 |
A61K35/76 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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