发明名称 | 用于调节共济失调蛋白2表达的组合物 | ||
摘要 | 本文公开了用于降低共济失调蛋白2mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善共济失调蛋白2相关疾病、病症或病状。所述共济失调蛋白2相关疾病包括脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和帕金森症。 | ||
申请公布号 | CN106103717A | 申请公布日期 | 2016.11.09 |
申请号 | CN201580012549.5 | 申请日期 | 2015.03.19 |
申请人 | IONIS制药公司 | 发明人 | S·M·弗赖尔;G·洪;C·F·贝内特 |
分类号 | C12N15/113(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2006.01)I |
代理机构 | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人 | 赵昊;吴瑜 |
主权项 | 一种化合物,其包含经修饰寡核苷酸,所述经修饰寡核苷酸由12至30个相连的核苷组成并且具有含SEQ ID NO:11‑165的任何核碱基序列的至少8个、至少9个、至少10个、至少11个、至少12个、至少13个、至少14个、至少15个、至少16个、至少17个、至少18个、至少19个或至少20个连续核碱基的核碱基序列。 | ||
地址 | 美国加利福尼亚州 |