ＳＭＮ関連病理を処置するためのアンチセンスオリゴマーおよび方法

摘要

生存運動ニューロン２（ＳＭＮ２）遺伝子ｍＲＮＡ前駆体のイントロン６、イントロン７またはエクソン８の付近または内部の領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜５０ヌクレオチドのアンチセンスオリゴヌクレオチド。概して、本発明の一態様によれば、ＳＭＮ遺伝子転写物またはその一部においてｍＲＮＡ前駆体スプライシングを修飾するための単離または精製されたアンチセンスオリゴマーが提供される。好ましくは、ＳＭＮ遺伝子転写物またはその一部においてエクソン包含を誘導するための単離または精製されたアンチセンスオリゴマーが提供される。