Ensayo para el descubrimiento de fármacos basado en células diferenciadas in vitro

摘要

Procedimiento para identificar y/u obtener un fármaco para la mejora o tratamiento de una enfermedad o para determinar la toxicidad de un compuesto que comprende: (a) poner en contacto una muestra de ensayo que comprende una célula diferenciada in vitro con una sustancia de ensayo que se va a cribar, en el que en dicha célula se induce la expresión de un fenotipo de enfermedad predefinido que básicamente corresponde a un fenotipo de una célula de una célula, tejido u órgano enfermos; y (b) determinar un cambio sensible del fenotipo en dicha muestra de ensayo, en el que un cambio sensible (i) que evita o retrasa el inicio o la progresión del fenotipo de enfermedad es indicativo de un fármaco útil; y (ii) que potencia el inicio o progresión del fenotipo de enfermedad es indicativo de la toxicidad del compuesto; siempre que dicha célula no provenga de un embrión humano.