| 发明名称 | α-半乳糖苷酶缺陷的治疗 | ||
| 摘要 | 本发明提供了高纯度的α‑Gal A及其多种纯化方法；电荷改变的α‑Gal A制剂及其制备方法；在哺乳动物宿主中循环半衰期延长的α‑Gal A制剂及其制备方法；以及对受治疗者施用α‑Gal A制剂的方法和剂量。 | ||
| 申请公布号 | CN103585621B | 申请公布日期 | 2016.08.10 |
| 申请号 | CN201310243356.3 | 申请日期 | 2000.03.09 |
| 申请人 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 发明人 | R·F·赛尔顿;M·布罗斯克;C·M·克诺施塔;D·A·瑞寇;M·D·维拉姆斯;T·J·舒特兹;P·F·达尼尔 |
| 分类号 | A61K38/47(2006.01)I;C12N9/40(2006.01)I;A61P3/00(2006.01)I | 主分类号 | A61K38/47(2006.01)I |
| 代理机构 | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人 | 刘晓东 |
| 主权项 | 含人α‑Gal A制剂的组合物，其按照SDS‑PAGE或反相HPLC测量被纯化至至少99.5％同质性，其中所述制剂包含多种α‑Gal A糖形式，而且其中α‑Gal A制剂的至少50％的总聚糖是具有1－4个唾液酸残基的复合聚糖。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||