| 发明名称 |
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症に対する用量漸増酵素補充療法 |
| 摘要 |
The invention relates to dose escalation enzyme replacement therapy using acid sphingomyelinase (ASM) for the treatment of human subjects having acid sphingomyelinase deficiency (ASMD), and, in particular, patients with non-neurological manifestations of Niemann-Pick Disease (NPD), and in certain embodiments, NPD type B. |
| 申请公布号 |
JP5955219(B2) |
申请公布日期 |
2016.07.20 |
| 申请号 |
JP20120527054 |
申请日期 |
2010.08.28 |
| 申请人 |
アイカーン スクール オブ メディスン アット マウント シナイ;ジェンザイム・コーポレーション |
发明人 |
シュークマン，エドワード，エイチ．;デスニック，ロバート，ジェイ．;コックス，ジェラルド，エフ．;アンドリューズ，ローラ，ピー．;マリー，ジェームズ，エム． |
| 分类号 |
A61K38/46;A61P1/16;A61P3/06;A61P11/00;A61P25/28 |
主分类号 |
A61K38/46 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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