| 发明名称 | 乙酰肝素N-硫酸酯酶CNS递送的方法和组合物 | ||
| 摘要 | 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括乙酰肝素N-硫酸酯酶(HNS)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗Sanfilippo综合症类型A。 | ||
| 申请公布号 | CN105664142A | 申请公布日期 | 2016.06.15 |
| 申请号 | CN201610086722.2 | 申请日期 | 2011.06.25 |
| 申请人 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 发明人 | F·纳托里;G·朱;J·特略;Y·江;J·宗;Z·夏若克;B·维纳格利亚;J·潘;R·菲佛;P·加莱斯 |
| 分类号 | A61K38/46(2006.01)I;A61K9/19(2006.01)I;A61K47/26(2006.01)I;A61K47/02(2006.01)I;A61P25/00(2006.01)I;A61P25/14(2006.01)I;A61P25/20(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I | 主分类号 | A61K38/46(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人 | 邬玥;葛强 |
| 主权项 | 鞘内施用的稳定制剂，包含乙酰肝素N‑硫酸酯酶(HNS)蛋白质、盐、缓冲剂和聚山梨醇酯表面活性剂。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||