ＨＬＡを修飾するための方法および組成物

摘要

１または複数の古典的ＨＬＡ遺伝子の発現を欠くが、溶解のためにナチュラルキラー（ＮＫ）細胞によって標的化されない細胞を含む、ＨＬＡ遺伝子座の発現を調節するための方法および組成物が、本明細書に開示される。特に、本明細書では、ＨＬＡ関連障害、例えば個人のＨＬＡハプロタイプに関連するヒト障害を処置するように、ＨＬＡ遺伝子の発現を調節する方法および組成物を提供する。また、本明細書では、ＨＬＡ遺伝子を削除（不活化）または抑制して、ＨＬＡヌル細胞、細胞フラグメント（例えば、血小板）、組織または生物全体、例えば、１または複数の古典的ＨＬＡ遺伝子を発現しない細胞を生成する方法および組成物を提供する。