| 发明名称 |
VARIANT AAV AND COMPOSITIONS, METHODS AND USES FOR GENE TRANSFER TO CELLS, ORGANS AND TISSUES |
| 摘要 |
본 발명은 아데노-관련 바이러스 (AAV) 혈청형 AAV-Rh74 및 관련된 AAV 벡터, 및 AAV-Rh74 및 관련된 AAV 벡터 매개된 유전자 전이 방법 및 용도에 관한 것이다. 특히, AAV-Rh74 및 관련된 AAV 벡터는 치료학적 단백질 및 펩티드를 엔코딩하는 유전자의 발현 (전사)을 위한 세포, 조직 또는 기관에 대한 폴리뉴클레오티드, 및 억제 핵산 서열로서 작용하거나 이로 전사되는 폴리뉴클레오티드를 표적으로 한다. |
| 申请公布号 |
KR20160033217(A) |
申请公布日期 |
2016.03.25 |
| 申请号 |
KR20167004456 |
申请日期 |
2014.07.22 |
| 申请人 |
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA |
发明人 |
HIGH KATHERINE A.;YAZICIOGLU MUSTAFA N.;ANGUELA XAVIER |
| 分类号 |
C07K14/005;A61K38/00;A61K48/00;C12N9/64;C12N15/86 |
主分类号 |
C07K14/005 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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