| 摘要 |
1. Соединение, включающее модифицированный олигонуклеотид, состоящий из 12-30 связанных нуклеозидов, нацеленное на нуклеиновую кислоту фактора 11, в котором нуклеотидная последовательность модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90% комплементарна части последовательности нуклеиновой кислоты фактора 11, имеющей такую же длину, где необязательно указанная нуклеиновая кислота фактора 11 представляет собой нуклеиновую кислоту фактора 11, представленную в SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.2. Соединение по п. 1, в котором модифицированный олигонуклеотид включает нуклеотдную последовательность, включающую часть по меньшей мере из 8 смежных нуклеотидных оснований, которая комплементарна имеющей такую же длину части:(i) нуклеотидных оснований 675-704 в SEQ ID NO: 1,(ii) нуклеотидных оснований 1062-1090 в SEQ ID NO: 1,(iii) нуклеотидных оснований 656-676 в SEQ ID NO: 1,(iv) нуклеотидных оснований 665-687 в SEQ ID NO: 1,(v) нуклеотидных оснований 738-762 в SEQ ID NO: 1,(vi) нуклеотидных оснований 1018-1042 в SEQ ID NO: 1 или(vii) нуклеотидных оснований 1275-1318 в SEQ ID NO: 1.3. Соединение по п. 1, в котором нуклеотдная последовательность модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90%, по меньшей мере на 95%, по меньшей мере на 96%, по меньшей мере на 97%, по меньшей мере на 98%, по меньшей мере на 99% или на 100% комплементарна SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.4. Соединение по п. 1, в котором модифицированный олигонуклеотид, включает по меньшей мере 8 смежных нуклеотидных оснований, комплементарных части, имеющей такую же длину, в SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.5. Соединение по п. 1, в котором нуклеотдная последовательность модифицированного олигонуклеотида включает по меньшей мере 8, по меньшей мере 10, по меньшей мере 12, по меньшей мере 14, по меньшей мере 16, по меньшей мере 18 или 20 смежных нуклеотдных оснований любой из SEQ ID NOs: 15 - 269.6. Соединение по п. 5, в котором(i) нуклеотидная последовательность модиф |
