ＣＲＩＳＰＲに基づくゲノム修飾および制御

摘要

本発明は、真核細胞または胚における発現のために操作されているＲＮＡ誘導型エンドヌクレアーゼ、および真核細胞または胚における標的ゲノム修飾のための該ＲＮＡ誘導型エンドヌクレアーゼの使用方法を提供する。また、それぞれがＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ様タンパク質またはそのフラグメントおよびエフェクタードメインを含む、複数の融合タンパク質も提供する。エフェクタードメインは、切断ドメイン、後成的修飾ドメイン、転写活性化ドメイン、または転写リプレッサードメインであり得る。また、染色体配列を修飾するか、または染色体配列の発現を制御するための該融合タンパク質の使用方法も提供する。