肌萎缩性侧索硬化和其他脊髓失调症的基因治疗

摘要

本发明提供治疗受试者中影响运动功能及控制的失调或损伤的方法和组合物。一方面，本发明通过将含有转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至脑从而将该转基因产物传递到受试者的脊髓。所述的病毒载体将该转基因传递到易受病毒感染并表达该编码的重组病毒基因产物的脑区。也提供通过含有该转基因的重组的亲神经的病毒载体给药至受试者的脑从而将转基因产物传递到受试者的脊髓的组合物。

主权项

包含转基因的重组的亲神经的病毒载体在制备治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的药物中的用途，所述药物用于传递该转基因的产物至受试者脊髓中，包括给药包含该转基因的重组的亲神经的病毒载体到至少一个脑室，由此该转基因被表达并且所表达的蛋白产物被传递到脊髓，其中所述病毒载体是腺伴随病毒(AAV)载体并且所述转基因是胰岛素生长因子‑1(IGF‑1)。