КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ДЛЯ МОДУЛИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ СЕМЕЙСТВА ГЕНОВ ГЕМОГЛОБИНА

摘要

Аспекты настоящего изобретения относятся к одноцепочечным олигонуклеотидам для активации или усиления экспрессии генов гемоглобина (НВВ, HBD, HBE1, HBG1 или HBG2). Дополнительные аспекты относятся к композициям и наборам, содержащим одноцепочечные олигонуклеотиды для активации или усиления экспрессии генов гемоглобина. Также предложены способы модулирования экспрессии генов гемоглобина с использованием одноцепочечных олигонуклеотидов. Дополнительные аспекты настоящего изобретения относятся к способам отбора олигонуклеотида-кандидата для активации или усиления экспрессии генов гемоглобина.