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<p>SE REFIERE A METODOS PARA IDENTIFICAR AGENTES CAPACES DE INDUCIR LA TRANSLECTURA DE LAS MUTACIONES SIN SENTIDO QUE PROVOCAN LA FORMACION DE CODONES DE TERMINACION PREMATUROS, UTILES EN EL TRATAMIENTO DE LAS ENFERMEDADES GENETICAS NEURODEGENERATIVAS O DEL NEURODESARROLLO ASOCIADA CON UNA MUTACION SIN SENTIDO, TALES COMO ATROFIA MUSCULAR ESPINAL, ATAXIA-TELANGIECTASIA, SINDROME DE RETT, SINDROME DE USHER, ENTRE OTROS. EN UNA MODALIDAD, LOS AGENTES CAPACES DE INDUCIR LA TRANSLECTURA DE LAS MUTACIONES SIN SENTIDO SON MACROLIDOS ANTIBIOTICOS. TAMBIEN SE REFIERE A COMPOSICIONES QUE COMPRENDEN AL MENOS UN MACROLIDO ANTIBIOTICO, SELECCIONADO PREFERENTEMENTE ENTRE ERITROMICINA, AZITROMICINA Y CLARITROMICINA, O CUALQUIER COMBINACION DE AL MENOS DOS DE DICHOS MACROLIDOS. DICHAS COMPOSICIONES SE ADMINISTRAN PREFERENTEMENTE POR VIA INTRATECAL, INTRANEURAL, INTRACEREBRAL, INTRAVENTRICULAR E INTRACRANEAL</p> |
