| 发明名称 |
筋ジストロフィー患者の治療のためのオリゴヌクレオチド |
| 摘要 |
<p>本発明は、オリゴヌクレオチド及び前記オリゴヌクレオチドを含む医薬組成物に関する。このオリゴヌクレオチドは、ジストロフィンｍＲＮＡ前駆体由来の第１のエクソンの領域及び同じｍＲＮＡ前駆体内の第２のエクソンの領域に結合でき、前記第２のエクソンの前記領域は前記第１のエクソンの前記領域と少なくとも５０％の同一性を有し、前記オリゴヌクレオチドは、前記ｍＲＮＡ前駆体の前記第１のエクソン及び第２のエクソン、並びに好ましくは間にあるエクソンのストレッチ全体のスキッピングに適している。【選択図】なし</p> |
| 申请公布号 |
JP2015522275(A) |
申请公布日期 |
2015.08.06 |
| 申请号 |
JP20150520090 |
申请日期 |
2013.07.03 |
| 申请人 |
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发明人 |
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| 分类号 |
C12N15/113;A61K31/7115;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;A61P21/04;C12N15/00;C12N15/09 |
主分类号 |
C12N15/113 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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