| 发明名称 | 靶向的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶化合物 | ||
| 摘要 | 本发明涉及包括溶酶体酶和靶向部分的化合物，例如，包括通过由特定的点击化学反应形成的接头而结合至血管肽素-2的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的化合物。在某些实施方式中，这些化合物由于存在靶向部分而能够比单独的酶更有效地穿过血脑屏障或积累在溶酶体中。本发明的特征还在于含有此类化合物的药物组合物以及使用此类化合物治疗溶酶体贮积症(例如，粘多糖贮积症II型)的方法。 | ||
| 申请公布号 | CN104955946A | 申请公布日期 | 2015.09.30 |
| 申请号 | CN201380071815.2 | 申请日期 | 2013.12.02 |
| 申请人 | 安吉奥开米公司 | 发明人 | 多米尼克·波依温;让-保罗·卡斯泰恩;米歇尔·德默勒;萨斯米塔·塔里帕西;让-克里斯托夫·柯里;西蒙·洛德-杜富尔 |
| 分类号 | C12N9/16(2006.01)I;A61K47/48(2006.01)I;C07K14/81(2006.01)I;C12N11/00(2006.01)I;C12N9/96(2006.01)I;C07K19/00(2006.01)I | 主分类号 | C12N9/16(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人 | 张英;宫传芝 |
| 主权项 | 一种化合物，包含(a)少于150个氨基酸的肽或肽靶向部分和(b)选自由艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(IDS)、具有IDS活性的IDS片段或IDS类似物组成的组中的酶，其中所述靶向部分能够将所述酶、片段或类似物运输穿过血脑屏障，其中所述化合物表现出IDS酶活性，其中所述靶向部分和所述酶、片段或类似物经由接头连接，并且其中连接所述酶和所述肽靶向部分的所述接头能够通过点击化学反应对之间的点击化学反应来形成并且所述接头不具有以下结构：<img file="FDA0000770482500000011.GIF" wi="513" he="229" /> | ||
| 地址 | 加拿大魁北克 | ||