一塩基ＫＲＡＳ変異に特異的な二機能性低分子ヘアピン型ＲＮＡ（ＢＩ−ＳＨＲＮＡ，Ｂｉ−ｆｕｎｃｔｉｏｎａｌＳｈｏｒｔ−ＨａｉｒｐｉｎＲＮＡ）

摘要

本発明は、Ｋ−ｒａｓ遺伝子、例えば、変異Ｋ−ｒａｓ遺伝子の発現を減少させることができる二機能性ｓｈＲＮＡを作製し使用するための組成物及び方法を包含し、その二機能性ＲＮＡ分子の少なくとも１つの標的部位配列はＫ−ｒａｓ遺伝子内に位置しており、その二機能性ＲＮＡ分子はＫ−ｒａｓの発現レベルを減少させるための切断依存性及び切断非依存性ＲＮＡ誘導サイレンシング複合体を活性化することができる。