| 摘要 |
1. Фармацевтическая композиция, содержащая носитель для лекарственного средства и двухнитиевую молекулу нуклеиновой кислоты, где носитель для лекарственного средства содержит специфичное к звездчатым клеткам количество ретиноида, и где двухнитевая молекула нуклеиновой кислоты содержит структуру:5′ (Ν)-Ζ 3′ (антисмысловая нить);3′ Z′-(N′)-z′′ 5′ (смысловая нить),где каждый N и N′ представляет собой нуклеотид, который является немодифицированным или модифицированным, или нестандартной составляющей;где каждый (Ν)и (N′)представляет собой олигонуклеотид, в котором каждый последующий N или Ν′ соединен со следующим N или N′ ковалентной связью;где каждый Ζ и Z′ независимо присутствует или отсутствует, но если присутствует, то включает 1-5 последовательных нуклеотида или ненуклеотидных составляющих или их комбинацию, ковалентно присоединенную к 3′-концу нити, в которой присутствует; где z′′ может присутствовать или отсутствовать, но если присутствует, то является кэппирующей группой, присоединенной к 5′-концу (N′); где каждый x и у независимо представляет собой целое число от 18 и 40; где последовательность (N′)комплементарна последовательности (N); и где (N)включает антисмысловую последовательность для мРНК кодирующей последовательности для человеческого hsp47, примером которой является SEQ ID NO:1.2. Фармацевтическая композиция по п. 1, где siRNA содержит олигонуклеотидные последовательности, выбранные из группы, состоящей из последовательностей SEQ ID NOS: 60 и 127 (SERPINH1_2), SEQ ID NOS: 98 и 165 (SERPINH1_45a), и SEQ ID NOS: 101 и 168 (SERPINH1_51).3. Фармацевтическая композиция по п. 1, где ретиноид состоит из молекулы, выбранной из группы, состоящей из витамина А, рети� |
