| 摘要 |
1. Двухцепочечная рибонуклеиновая кислота (dsRNA) для ингибирования экспрессии TMPRSS6, где указанная dsRNA включает смысловую цепь и антисмысловую цепь, причем антисмысловая цепь включает область комплементарности транскрипту TMPRSS6, включающую, по меньшей мере, 15 непрерывных нуклеотидов, отличающуюся не более чем на 3 нуклеотида от одной из антисмысловых последовательностей, представленных в таблицах 2, 3 или 4.2. dsRNA по п. 1, где указанная dsRNA включает, по меньшей мере, один модифицированный нуклеотид.3. dsRNA по п. 2, где, по меньшей мере, один из указанных модифицированных нуклеотидов выбран из группы, состоящей из: 2′-O-метил-модифицированного нуклеотида, нуклеотида, включающего 5′-фосфоротиоатную группу, и концевого нуклеотида, связанного с холестериловым производным или с бисдециламидной группой додекановой кислоты.4. dsRNA по п. 2, где указанный модифицированный нуклеотид выбран из группы, состоящей из: 2′-дезокси-2′-фтор-модифицированного нуклеотида, 2′-дезокси-модифицированного нуклеотида, блокированного нуклеотида, абазического нуклеотида, 2′-амино-модифицированного нуклеотида, 2′-алкил-модифицированного нуклеотида, морфолинонуклеотида, фосфорамидата и неприродного основания, включающего нуклеотид.5. dsRNA по п. 1, где область комплементарности состоит, по меньшей мере, из 17 нуклеотидов в длину.6. dsRNA по п. 1, где область комплементарности содержит от 19 до 21 нуклеотида в длину.7. dsRNA по п. 1, где область комплементарности содержит 19 нуклеотидов в длину.8. dsRNA по п. 1, где каждая цепь содержит не более 30 нуклеотидов в длину.9. dsRNA по п. 1, где, по меньшей мере, одна цепь включает 3′-липкий конец, по меньшей мере, из 1 нуклеотида.10. dsRNA по п. 1, г� |
