| 发明名称 | 用于调节SMN基因家族表达的组合物和方法 | ||
| 摘要 | 本发明的方面提供用于激活或增强SMN1或SMN2的表达的单链寡核苷酸。另外的方面提供包含用于激活或增强包含外显子7的SMN1或SMN2的表达的单链寡核苷酸的组合物和试剂盒。还提供了用于使用这些单链寡核苷酸调节SMN1或SMN2的表达的方法。本发明的另外的方面提供了选择用于激活或增强SMN1或SMN2的表达的候选寡核苷酸的方法。 | ||
| 申请公布号 | CN104540947A | 申请公布日期 | 2015.04.22 |
| 申请号 | CN201380037632.9 | 申请日期 | 2013.05.16 |
| 申请人 | RANA医疗有限公司;麻省总医院 | 发明人 | 阿瑟·M·克里格;罗梅什·苏布拉马尼安;詹姆斯·麦克斯维根;珍妮·T·李 |
| 分类号 | C12N15/11(2006.01)I;C07H21/00(2006.01)I;C12N15/63(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/11(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人 | 郑斌;彭鲲鹏 |
| 主权项 | 一种具有序列5’‑X‑Y‑Z的单链寡核苷酸，其中X为任何核苷酸，Y为非为人微小RNA的种子序列的、长度为6个核苷酸的核苷酸序列，并且Z为长度为1至23个核苷酸的核苷酸序列，其中该单链寡核苷酸与SMN基因的PRC2相关区的至少8个连续核苷酸互补。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||