| 发明名称 | 用于治疗蓬佩氏病的方法和材料 | ||
| 摘要 | 本文件涉及具有酸性alpha葡糖苷酶活性和至少一处修饰的分子复合物，所述修饰导致分子复合物被转运到哺乳动物细胞内部的能力增强。 | ||
| 申请公布号 | CN104379162A | 申请公布日期 | 2015.02.25 |
| 申请号 | CN201380024824.6 | 申请日期 | 2013.03.14 |
| 申请人 | 奥克西雷恩英国有限公司 | 发明人 | W.沃维肯;K.C.T.A.M.皮恩斯;J.R.L.斯陶特;G.N.派纳尔特 |
| 分类号 | A61K38/47(2006.01)I;C12N9/26(2006.01)I | 主分类号 | A61K38/47(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人 | 张文辉 |
| 主权项 | 一种分离的分子复合物，其具有酸性alpha葡糖苷酶(GAA)活性，且包含至少两个多肽，每个多肽与SEQ ID NO:1中所列的氨基酸序列的区段具有至少85％序列同一性，每个区段通过对SEQ ID NO:1中所列的氨基酸序列在氨基酸50和氨基酸74之间的一个或多个位点处的蛋白水解衍生；其中所述分子复合物包含至少一处修饰，其导致所述分子复合物被转运到哺乳动物细胞内部的能力增强。 | ||
| 地址 | 英国曼彻斯特 | ||