| 发明名称 | 用于细胞内递送核酸的小分子缀合物 | ||
| 摘要 | 本发明提供了化合物用于递送核酸的用途和这些化合物与核酸、特别是siRNA的缀合物。本文还公开了稳定的siRNA，其在与所述化合物共价连接并与递送聚合物组合施用来实现体内mRNA敲减时有用。具体而言，本发明提供了式(I)化合物用于递送核酸的用途。 | ||
| 申请公布号 | CN104328121A | 申请公布日期 | 2015.02.04 |
| 申请号 | CN201410478791.9 | 申请日期 | 2011.08.04 |
| 申请人 | 弗·哈夫曼-拉罗切有限公司 | 发明人 | P·哈德威格;T·霍夫曼;K·雅恩-霍夫曼;E·A·基塔斯;D·L·刘易斯;P·莫尔;H·M·米勒;G·奥特;I·罗尔;D·B·罗森玛 |
| 分类号 | C12N15/113(2010.01)I;A61K47/28(2006.01)I;A61K31/713(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/113(2010.01)I |
| 代理机构 | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人 | 张朔;黄革生 |
| 主权项 | 寡核苷酸，包含具有修饰模式5’‑(w)‑(Z1)‑(Z2)‑(Z3)n<sub>a</sub>‑3’的反义链和具有修饰模式5’‑(Z3)n<sub>s</sub>‑3’的有义链，其中w独立地是5’‑磷酸酯或5’‑硫代磷酸酯或H，Z1独立地是2’‑修饰的核苷，Z2独立地是2’‑脱氧核苷或2’‑氟‑修饰的核苷，Z3独立地是2’‑修饰的核苷，n<sub>a</sub>是8‑23且n<sub>s</sub>是8‑25。 | ||
| 地址 | 瑞士巴塞尔 | ||