ＳＭＮ２スプライシングの調節のための化合物

摘要

本発明は、細胞においてヒトSMN2をコードしている核酸を標的化し、十分に機能しない切断型転写産物SMN2Δ7ではなく全長SMN2 mRNAに有利に働く、SMN2 mRNAスプライシングの調節をもたらすオリゴマー化合物（オリゴマー）に関する。SMNΔ7mRNA発現の減少及び/又は全長SMN2 mRNA発現の増加は、SMN2の異常形態、特にSMN2Δ7の過剰発現若しくは望ましくない高レベルに関連する疾患又は障害、例えば脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に有益である。【選択図】なし