用于治疗由剪接异常引起的疾病的抑制剪接机理的化学分子

摘要

本发明涉及式I-XXI之一的化合物；包含至少一种这样的化合物的药物组合物；和至少一种这样的化合物在制备药物中的应用，所述药物用于在受试者中治疗由至少一种剪接异常引起的遗传疾病。

主权项

一种化合物，所述化合物具有下式(IX):其中,·X1代表氮原子或CR10基团，其中R10选自氢原子或NR11R12或OR11基团，其中R11和R12彼此独立地代表氢原子、C1‑C3烷基或三氟甲基；·R1代表氢原子、NR11R12或OR12基团，其中R11和R12如上面所定义，当R1代表NR11R12或OR12基团时，X1代表CH基团；··Y2代表氮原子或CR11基团，其中R11选自氢原子、基团或基团，其中R17代表:·氢原子，或·直链的或支链的C1‑C3烷基，其中一个或多个碳原子可以被氮原子置换，所述烷基被一个或多个‑OH和/或＝O基团任选地取代；当R8或R8’不是氮原子或CH基团时且当R8’不是氢或卤素原子时，Y2代表氮原子或CR11基团，其中R11是氢原子，·R8和R8’代表氢或卤素原子、或C(＝O)NR18R19基团，其中R18和R19彼此独立地代表:·氢原子，或·直链的或支链的C1‑C3烷基，其中一个或多个碳原子可以被氮原子置换，所述烷基被一个或多个‑OH和/或＝O基团和/或诸如下述的取代的或未取代的基团任选地取代:当Y2不是氮原子或CH基团时且当R8’不是氢或卤素原子时，R8代表氢或卤素原子；和当Y2不是氮原子或CH基团时且当R8不是氢或卤素原子时，R8’代表氢或卤素原子；·R4代表氢原子或C1‑C3烷基或C(＝O)NR14R15基团，当R5或R6不是氢原子时，R4代表氢原子或C1‑C3烷基；·R5代表氢原子、C(＝O)NR14R15基团或基团，当R4或R6不是氢原子时，R5代表氢原子；·R6代表氢原子或C(＝O)NR14R15基团或基团,且当R5不是氢原子时或当R4不是氢原子或C1‑C3烷基时，R6代表氢原子；·R14和R15彼此独立地代表:氢原子，或直链的或支链的C1‑C10烷基，其中一个或多个碳原子可以被氮原子置换，所述烷基被一个或多个‑OH和/或＝O基团和/或诸如下述的取代的或未取代的基团任选地取代:且·R21和R22代表氢原子或甲基；所述化合物的药学上可接受的盐、其异构体和/或它们的混合物。