调节细胞膜电位的方法

摘要

本文提供使用自组装化合物调节细胞膜的膜电位的方法。本文还提供使用本文公开的自组装化合物调节细胞膜中的天然电压依赖性离子通道的方法。本文进一步提供通过使用本文公开的自组装化合物治疗、预防和/或管理与异常的膜电位响应相关的疾病的方法。

主权项

具有下式(I)的自组装化合物或其盐或立体异构体在制备用于调节细胞膜的膜电位的药物中的用途：其中X为未取代的或取代的烃基，其中所述烃基为C_1‑10烷基、C_2‑8烯基、C_2‑8炔基、芳基、C_1‑10烷基芳基、C_2‑8烯基芳基和C_2‑8炔基芳基，所述芳基为苯基；n为1‑3的整数；Y为通过由C_1‑10烷基、C_2‑8烯基、C_2‑8炔基、环部分包含6‑12个碳原子的单环或双环芳基、或者每个环中具有5个或6个原子的单环或双环杂芳基分别除去1、2、3个氢原子形成的单价、二价或三价连接基团；和H_DA为具有下式(II)、(III)、(IIIA)、(IIIB)、(IIIC)、(IIID)、(IIIE)、(IV)或(IVB)的二价基团：其中Z¹和Z²各自独立为O或S；A、B²和D各自独立为O、S、NR²或者取代的或未取代的C_1‑10亚烷基；B¹和B³各自独立为键、O、S、NR²或者C_1‑10亚烷基；和k为1，其中R²为H，且式(II)的B1和B2中的至少一个为NH，其中所述药物用于治疗、管理或预防以下疾病：高血压、常染色体显性长QT综合征伴耳聋、常染色体隐性长QT综合征、良性家族性新生儿惊厥、长QT综合征、长QT综合征伴畸形特征、全身性癫痫伴热性惊厥(GEFS+)、全身性癫痫伴热性和非热性惊厥、先天性肌强直病、钾加重的强直性高钾型周期性麻痹或Brugada综合征。