用于治疗骨骼肌病的组合物和方法

摘要

本发明提供一种预防或治疗肌病如骨骼肌病的方法，包括施用miRNA的调控物。在一个实施方案中，所述骨骼肌病是核性肌病。所述调控物可以是促进miR-133家族成员的表达、功能或活性的激动剂。所述miR-133家族成员可以是miR-133a或miR-133b。

主权项

一种治疗或预防有此需要的受试者中的中央核性肌病的方法，包括对所述受试者施用miR‑133家族成员的激动剂。