发明名称 抑制运甲状腺素蛋白表达的组合物和方法
摘要 发明涉及靶向运甲状腺素蛋白(TTR)基因的双链核糖核酸(dsRNA),以及用所述dsRNA抑制TTR表达的方法。
申请公布号 CN102186978B 申请公布日期 2014.03.12
申请号 CN200980141740.4 申请日期 2009.10.20
申请人 阿尔尼拉姆医药品有限公司 发明人 D·W·萨;G·辛克尔;R·阿尔瓦雷兹;S·米尔斯泰恩;陈庆敏
分类号 C12N15/113(2006.01)I;A61K31/713(2006.01)I;C12N15/11(2006.01)I;C07H21/02(2006.01)I 主分类号 C12N15/113(2006.01)I
代理机构 北京市金杜律师事务所 11256 代理人 陈文平;尚继栋
主权项 用于抑制运甲状腺素蛋白(TTR)表达的双链核糖核酸(dsRNA),其中所述dsRNA含有有义链和反义链,所述反义链含有与编码运甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA的一部分互补的区域,其中所述互补区域的长度为19个核苷酸,所述反义链包含SEQ ID NO:170,且所述dsRNA的各链长度是19、20、21、22、23或24个核苷酸,且所述dsRNA具有长度为19个碱基对的双链结构。
地址 美国马萨诸塞州