发明名称 |
抑制运甲状腺素蛋白表达的组合物和方法 |
摘要 |
发明涉及靶向运甲状腺素蛋白(TTR)基因的双链核糖核酸(dsRNA),以及用所述dsRNA抑制TTR表达的方法。 |
申请公布号 |
CN102186978B |
申请公布日期 |
2014.03.12 |
申请号 |
CN200980141740.4 |
申请日期 |
2009.10.20 |
申请人 |
阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
发明人 |
D·W·萨;G·辛克尔;R·阿尔瓦雷兹;S·米尔斯泰恩;陈庆敏 |
分类号 |
C12N15/113(2006.01)I;A61K31/713(2006.01)I;C12N15/11(2006.01)I;C07H21/02(2006.01)I |
主分类号 |
C12N15/113(2006.01)I |
代理机构 |
北京市金杜律师事务所 11256 |
代理人 |
陈文平;尚继栋 |
主权项 |
用于抑制运甲状腺素蛋白(TTR)表达的双链核糖核酸(dsRNA),其中所述dsRNA含有有义链和反义链,所述反义链含有与编码运甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA的一部分互补的区域,其中所述互补区域的长度为19个核苷酸,所述反义链包含SEQ ID NO:170,且所述dsRNA的各链长度是19、20、21、22、23或24个核苷酸,且所述dsRNA具有长度为19个碱基对的双链结构。 |
地址 |
美国马萨诸塞州 |