| 摘要 |
1. Одновекторная система экспрессии, содержащая:первую и вторую кассеты экспрессии,причем указанная первая кассета экспрессии содержит нуклеотидную последовательность, содержащую первую промоторную последовательность, функционально связанную с первой нуклеотидной последовательностью,причем первая нуклеотидная последовательность кодирует полипептид GTP-циклогидролазы 1 (GCH1; ЕС 3.5.4.16) или его биологически активный фрагмент или вариант, ипричем указанная вторая кассета экспрессии содержит нуклеотидную последовательность, содержащую вторую промоторную последовательность, функционально связанную со второй нуклеотидной последовательностью,причем указанная вторая нуклеотидная последовательность кодирует полипептид тирозингидроксилазы (ТН; ЕС 1.14.16.2) или его биологически активный фрагмент или вариант, ипричем вектором является аденоассоциированный вектор (AAV), ипричем указанная вторая нуклеотидная последовательность функционально связана с посттранскрипционным регуляторным элементом вируса гепатита сурков (WPRE), ипричем и указанный первый, и указанный второй промоторы являются промоторами синапсина 1.2. Одновекторная система экспрессии по п.1, причем полипептид GTP-циклогидролазы 1 (GCH1; ЕС 3.5.4.16) или его биологически активный фрагмент или вариант по меньшей мере на 70% идентичен полипептиду, выбранному из группы, состоящей из SEQ ID NO. 1, SEQ ID NO. 2, SEQ ID NO. 3, SEQ ID NO. 4, SEQ ID NO. 5 и SEQ ID NO. 6, и причем указанный полипептид тирозингидроксилазы (ТН; ЕС 1.14.16.2) или его биологически активный фрагмент или вариант по меньшей мере на 70% идентичен полипептиду, выбранному из группы, состоящей из SEQ ID NO. 7, SEQ ID NO. 8, SEQ ID NO. 9, SEQ ID NO. 10, SEQ ID NO. 11, SEQ ID |
