MIR-124的合成模拟物

摘要

实施方案关注牵涉miR-124模拟物的方法和组合物。在一些实施方案中，提供了具有经修饰的核苷酸的双链RNA分子，其具有含miR-124序列的活性链和互补的过客链。

主权项

一种长度为20‑22个碱基对的双链平端RNA分子，其包含：a)活性链，该活性链包含i)SEQ ID NO:2的核苷酸2到21的序列，和ii)在一个或多个内部位置处的经修饰的核苷酸，其中有不超过10个经修饰的核苷酸；和，b)过客链，该过客链与所述活性链完全互补，且包含5’端核苷酸修饰和相对于所述过客链5’端而言的前六个核苷酸和/或后六个核苷酸中至少一个另外的经修饰的核苷酸。