发明名称 |
通过颅内递送SIRNA治疗亨廷顿氏舞蹈症的组合物、装置和方法 |
摘要 |
本发明提供了治疗神经退行性障碍的装置、小干扰RNA和方法,该方法包括手术植入导管以使该导管的排放部位与脑内预定的注入部位相邻,并且通过该导管的排放部位排放预定剂量的能够抑制至少一种神经退行性蛋白产生的至少一种物质。本发明还提供了体内治疗亨廷顿氏舞蹈症而不会损伤患者细胞内质网、自发运动活动和自主运动活动的有益的小干扰RNA载体、系统和方法。 |
申请公布号 |
CN101522202B |
申请公布日期 |
2013.03.06 |
申请号 |
CN200780037105.2 |
申请日期 |
2007.08.08 |
申请人 |
美敦力公司 |
发明人 |
威廉姆·F·卡恩米勒 |
分类号 |
A61K48/00(2006.01)I;A61K38/19(2006.01)I;A61P25/14(2006.01)I |
主分类号 |
A61K48/00(2006.01)I |
代理机构 |
隆天国际知识产权代理有限公司 72003 |
代理人 |
吴小瑛 |
主权项 |
一种离体双链核酸,包括第一链核酸和第二链核酸,其中第一链含有由序列SEQ.ID.NO:24编码的至少19个连续核苷酸,第二链与序列SEQ.ID.NO:24编码的第一链的至少15个连续核苷酸互补。 |
地址 |
美国明尼苏达州 |