Terapia génica para trastornos de la médula espinal

摘要

Un vector vírico neurotrópico recombinante que comprende un transgén terapéutico, para uso en eltratamiento de un trastorno de las neuronas motoras en un sujeto, comprendiendo el tratamiento administrar dichovector vírico a la región de la corteza motora del cerebro o en al menos una región de la región de los núcleoscerebelosos profundos del cerebro, en el que el producto del transgén se administra en una cantidadterapéuticamente eficaz a al menos una subdivisión de la médula espinal y/o a al menos una división del troncocerebral, y en el que dicho vector vírico neurotrópico recombinante es un vector vírico adenoasociado (vector deAAV).