Inhibición mediada por interferencia de ARN de una empresión de gen usando ácido nucleico de interferencia corto (ANICP)

摘要

Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular deforma negativa la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (ARNi), en la que el ANic comprende:(a) una cadena con sentido y una cadena antisentido;(b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico es de forma independiente de 18 a 24 nucleótidos de longitud y ladoble cadena de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases;(c) 5, 6, 7, 8, 9 ó 10 nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9 ó 10 nucleótidos de pirimidinade la antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O-metil y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y(d) uno o más enlaces internucleotídicos de fosforotioato y/o una molécula de recubrimiento terminal en el extremo3', en el extremo 5' o los extremos tanto 3' como 5', que está presente en la misma o diferente cadena del ANic.