发明名称 一种新型脉络膜新生血管基因治疗药物及其用途
摘要 本发明公开一种新型脉络膜新生血管基因治疗药物Epo-siRNA,所述药物Epo-siRNA是以RNA干扰技术为基础,从GenBank中获得Epo基因的cDNA序列、根据siRNA靶序列选择的基本原则、针对Epo基因设计的长度为21个核苷酸的siRNA,所述药物Epo-siRNA的5’端有两个脱氧核糖核苷酸为单链悬挂状态,所述药物Epo-siRNA进行了甲基化修饰。本发明所述Epo-siRNA能够高效特异地降低靶mRNA和靶蛋白水平,抑制率达40%,有效抑制脉络膜新生血管的形成。另外,本发明还公开了所述脉络膜新生血管基因治疗药物Epo-siRNA在用于制备治疗脉络膜新生血管疾病的药物中的用途。
申请公布号 CN102872464A 申请公布日期 2013.01.16
申请号 CN201210396470.5 申请日期 2012.10.17
申请人 汕头大学·香港中文大学联合汕头国际眼科中心 发明人 陈浩宇;陈建欢;张铭志;彭智培
分类号 A61K48/00(2006.01)I;A61P9/10(2006.01)I;A61P27/02(2006.01)I;A61P27/10(2006.01)I;A61P17/02(2006.01)I;C12N15/113(2010.01)I 主分类号 A61K48/00(2006.01)I
代理机构 广州三环专利代理有限公司 44202 代理人 温旭
主权项 一种新型脉络膜新生血管基因治疗药物Epo‑siRNA,其特征在于,所述药物Epo‑siRNA是以RNA干扰技术为基础,从GenBank中获得Epo基因的cDNA序列、根据siRNA靶序列选择的基本原则、针对Epo基因设计的长度为21个核苷酸的siRNA,所述药物Epo‑siRNA的5’端有两个脱氧核糖核苷酸为单链悬挂状态,所述药物Epo‑siRNA进行了甲基化修饰。
地址 515000 广东省汕头市金平区东厦北路