神经退行性疾病的基因治疗

摘要

本发明公开了组合物和方法，用于治疗影响运动功能的疾病，例如被脑和/或脊髓疾病或损伤影响的运动功能。本发明还公开了一种自身互补腺相关病毒载体，用于治疗运动神经元疾病，例如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性侧索硬化症、延髓肌肉萎缩症、脊髓小脑共济失调、原发性侧索硬化和外伤性脊髓损伤。

主权项

一种自身互补的腺相关病毒(scAAV)载体，包括编码在有运动神经元疾病的受试者中调节运动功能的蛋白质的多核苷酸。