杜兴氏肌营养不良的治疗

摘要

披露了式(1)的化合物。同时提供了含有该化合物的药物组合物。还提供了用该化合物和组合物治疗杜兴氏肌营养不良、贝克肌营养不良和恶病质的方法。

主权项

1.式(1)的化合物其中，R₉代表含有04个杂原子并任选被1-4个卤素、C₁-C₆烷基、OC₁-C₆烷基或NR₉₀(C＝Q)-M-Z-R₉₃取代的部分或完全芳化的C_5-10碳环，其中R₉₀代表H或C_1-6烷基，Q代表O、S或NR₉₁，其中R₉₁代表H或C_1-6烷基，M代表任选被卤素、C_1-6烷基或C_1-6烷氧基取代的C_1-3烷基，Z代表O、S或NR₉₂，其中R₉₂代表H或C_1-6烷基，R₉₃代表含有0-4个杂原子并任选被1-4个卤素、C₁-C₆烷基或OC₁-C₆烷基取代的部分或完全芳化的C_5-10碳环；A₁、A₂、A₃和A₄中的三个代表CH，且A₁、A₂、A₃和A₄中的一个代表CR₁，其中R₁代表：选自任选被羟基、卤素、羧酸、哌啶-1-基、N-吗啉代、-NMe₂或烷氧基取代的C₂-C₃烷基、正丁基和叔丁基的烷基；羟基，卤素，CO₂(C_1-6烷基)，或-O(C_1-6烷基)或C₁烷基，被卤素、羧酸、哌啶-1-基、N-吗啉代、-NMe₂或烷氧基取代；羟基、卤素、CO₂(C_1-6烷基)或-O(C_1-6烷基)；-N-(S)-2-氨基-3-羟基丙酰胺；-N-(S)-2-(甲基氨基)丙酰胺；-N-(S)-2-氨基丙酰胺；-N-2-甲基氨基乙酰胺；-(S＝O)R₂₁，其中R₂₁代表C₁-C₆烷基；-SO_nR₂₂，其中n＝0、1或2，且R₂₂代表CH₃、CH₂CD₃或C_3-6烷基，任选被OH取代，或被羟基取代的乙基取代；-SO₂NR₅₅R₂₃，其中R₂₃和R₅₅可以相同或不同，各自代表H或C_1-6烷基；-NR₅₆SO_nR₂₄，其中n＝0、1或2，且R₂₄和R₅₆可以相同或不同，各自代表H或C₁-C₆烷基；-K-SO_n-R₂₈，其中K代表任选被C₁-C₆烷基取代的C₁-C₃烷基，n＝0-2，且R₂₈代表任选被一个或多个羟基、卤素、烷氧基或胺取代的C₁-C₁₀烷基；-CO₂R₂₆，其中R₂₆代表C_1-6烷基；双取代的次膦酸酯，其中各取代基可以相同或不同，可代表C_1-6烷基或C_5-10芳基；N-连接的被一个或多个氧、羟基、卤素、C₁-C₆烷基、烷氧基或芳基取代基取代的单环或双环；或NR₁₅C(＝W)R₁₇，其中W代表NH、S或O；R₁₇代表C₂-烷基、正丙基或C₄-C₁₀烷基；被一个或多个卤素、羟基、烷氧基或胺取代的C₁-C₁₀烷基；单糖或二糖单元，其通过任选被一个或多个C_1-6烷基取代的C₁-C₄烷基连接于异头位置；CH₂芳基，其中芳基代表芳香烃或除碳之外含有1-4个选自氧原子、硫原子和氮原子的杂原子作为环成员的5-10元芳香杂环；-CH₂OCH₃、-CH₂OCH₂CH₂OCH₃、CH₂哌啶-1-基或CH₂-N-吗啉代基；和R₁₅代表H、C_1-6烷基，或与R₁₇一起代表-CH₂CH₂-、-CH₂CH₂-或-CH₂CH₂CH₂-；X是O或N；且Y是O或N。