| 发明名称 | 用于治疗心力衰竭的RNA干扰 | ||
| 摘要 | 本发明涉及通过调节缺陷的心脏Ca2+稳态而治疗心力衰竭的靶向RNAi，所述调节是经由使用腺伴随病毒(AAV)转染心肌细胞来降低受磷蛋白(PLB)的表达或活性。还公开了在受治疗者中降低室性心律失常的方法，以及全面改善心力衰竭存活的方法。此外，本发明提供了可用于诊断对RNAi治疗的易感性的方法，并包括包含RNAi序列的药物组合物、试剂盒和载体。 | ||
| 申请公布号 | CN101970051A | 申请公布日期 | 2011.02.09 |
| 申请号 | CN200880125234.1 | 申请日期 | 2008.12.23 |
| 申请人 | 纳诺科尔治疗公司 | 发明人 | 罗杰·J·哈贾;沃尔夫冈·Ch.·波尔;亨利·费克纳 |
| 分类号 | A61P9/00(2006.01)I;C12N15/63(2006.01)I;C07H21/02(2006.01)I | 主分类号 | A61P9/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人 | 陶贻丰;郑霞 |
| 主权项 | 一种治疗受治疗者中心力衰竭的方法，包括向有相应需要的受治疗者施用有效治疗所述受治疗者的心力衰竭的量的包含RNAi表达盒的载体，其中所述盒包含RNAi序列，所述RNAi序列的表达产物降低受磷蛋白(PLB)的表达或活性。 | ||
| 地址 | 美国北卡罗来纳州 | ||